ژن‌درمانی کنترل‌شونده با امواج فراصوت برای درمان سرطان از راه دور توسعه یافت
دانشمندان دانشگاه ساو‌ترن کالیفرنیا (USC) نسخه‌ای از فناوری ویرایش ژن کریسپر (CRISPR) را ابداع کرده‌اند که با امواج فراصوت فعال و غیر‌فعال می‌شود و امکان درمان هدفمند سرطان را از راه دور فراهم می‌کند.
این سیستم از آنزیم کس۹ برای ویرایش دقیق ژن‌ها بهره می‌برد، اما برخلاف روش‌های سنتی، تنها در ناحیه‌ای که امواج فراصوت متمرکز به آن هدایت شده‌اند، کار خود را آغاز می‌کند. سلول‌ها به گونه‌ای مهندسی شده‌اند که در پاسخ به گرما ناشی از امواج فراصوت، آنزیم کس۹ را تولید کنند.
پیتر یینگشیائو وانگ، نویسنده ارشد مطالعه، توضیح داد در سیستم قابل کنترل ما، می‌توانید هر زمان که بخواهید ویرایش ژن را روشن و خاموش کنید. بلافاصله پس از فعال‌سازی، مولکول کریسپر در محل مورد نظر کار خود را انجام می‌دهد و پس از مدتی به صورت خودبه‌خود خاموش شده و در صورت نیاز مجددا قابل فعال‌سازی است.
محققان برای مقابله با سرطان، کریسپر را بر روی تلومر‌ها (توالی‌های تکرارشونده دی‌ان‌ای در انت‌های کروموزوم‌ها) متمرکز کردند. این رویکرد نه تنها باعث از بین رفتن سلول‌های سرطانی می‌شود، بلکه یک پاسخ ایمنی را تحریک می‌کند که سلول‌های دیگر را برای نابودی تومور‌ها فرا می‌خواند.
شاخه سوم درمان، از سلول‌های CAR تخصصی تشکیل شده است. این سلول‌های ایمنی از بدن بیمار برداشته، برای هدف‌گیری پروتئین ۱۹ که در انواع خاصی از سرطان بیان بالا دارد، برنامه‌ریزی و مجددا به بدن بازگردانده می‌شوند. تیم تحقیقاتی از کریسپر برای افزایش بیان ۱۹ نیز بهره گرفت.
در آزمایش‌های روی موش‌هایی که تومور زیرپوستی داشتند، تمام نمونه‌هایی که درمان ترکیبی کریسپر و CAR را دریافت کردند، زنده ماندند و تومور‌های آن‌ها به طور کامل از بین رفت. در مقایسه، موش‌هایی که تنها درمان CAR دریافت کرده بودند، نرخ بقای ۴۰ درصدی داشتند.
با وجود نتایج امیدوارکننده، محققان تأکید می‌کنند که این درمان همچنان در مراحل اولیه است و تضمینی برای تکرار نتایج مشابه در انسان‌ها وجود ندارد. تیم تحقیقاتی برنامه دارد روی بهبود این روش و گسترش کاربرد‌های آن فرا‌تر از درمان با سلول‌های CAR تمرکز کند.
این پژوهش در مجله نیتشر کامیونیکشنز منتشر شده است.